初期の安全性と忍容性を調べる第Ⅰ相試験（フェーズ1）
初期の安全性と忍容性を調べることを目的とした試験
第Ⅱ相試験以降の臨床試験のために必要と想定される用量範囲における治験薬の副作用と、副作用が発生したとしても被験者が十分耐えられる程度（忍容性）を観察して、予測される副作用の種類と程度を知ることを目的としています。
なお、米国で必要とされる最大耐用量（MTD）を明らかにする試験は、日本では要求されていません。
薬物動態を明らかにすることを目的とした試験
治験薬の吸収、分布、代謝といった薬物動態に関する特徴を見いだす試験があります。この中には、薬物クリアランスの評価、腎排泄の比率、薬物相互作用の可能性、薬物吸収に及ぼす摂食の影響、代謝や排泄障害（肝疾患や腎疾患）を有する患者、高齢者、小児のような特定の集団での薬物動態試験などがあります。
薬力学的な評価を行うことを目的とした試験
治験薬の種類によっては、評価項目を工夫して薬力学試験および血中薬物濃度と薬理作用の関連性に関する試験（薬物動態/薬力学的試験）を健常被験者、または治療薬として想定している疾患を有する患者を対象として行なうこともあります。
例えば、高脂血症治療薬や降圧薬としての治験薬では、高脂血症患者や高血圧患者を対象にすることもあります。
効果を探ることを目的とした試験
治験薬の種類によっては、薬効または見込まれる治療上の利益に関する情報を得ることが目的となる試験を行なうこともあります。通常は、副次的な目的とされています。