推奨臨床用量の目安をつける前期第Ⅱ相試験
第Ⅱ相試験は、前期と後期に分けられる場合が多いです。通常、前期では、第Ⅰ相試験成績として得られている健常成人における忍容性・薬物動態が患者のものと類似しているか否かを確認すること、また、推奨臨床用量の目安をつけることが目的とされています。
治験薬の用量反応性の推測のために、少数例の患者に対する単回投与試験において低用量から投与が開始され、次に反復投与試験というように徐々に患者数を増加、投与期間を延長、投与量を増加していく漸増法などが用いられることが多くなっています。
単回投与試験
薬剤を1回投与後に、血中濃度や尿中濃度の推移を検討し、薬物動態を検討する試験です。用量は、非臨床試験成績や第Ⅰ相試験結果をもとに選択され、毒性試験における無毒性量より低く、薬効・薬理試験における有効用量を上回ることが推定される用量となります。
反復投与試験
単回投与試験の成績などから推定された用法・用量にて反復投与を行い、蓄積性などの薬物動態や安全性、忍容性などの検討を目的とします。
パイロット試験
上記2つの試験によって得られた結果より至適用法・用量を推定することを目的とします。本試験では、単回投与試験より多くの患者に投与し、安全性と有効性を確認します。