臨床推奨用量での有効性、安全性を確認する後期第Ⅱ相試験
主な目的は、1.前期第Ⅱ相試験で検討された臨床推奨用量における有効性、安全性の確認、2.被験薬投与時の臨床経過を把握することにより、どの時点でどのような項目を観察すれば被験薬の特徴を証明できるか、というエンドポイント（治療の意義を判断するための指標）の検索、3.薬物動態の検討、などを行なうことにあります。
用量設定試験
前期に行なわれたパイロット試験の結果に基づき、適切な用法・用量を設定するために実施されます。抗菌薬領域では用量確認試験とも呼ばれます。
製造承認申請予定の効能・効果が期待される適応疾患患者を対象として、主として二重盲検法を用いた低用量・中用量・高用量の2～3種類の用量の被験薬（時にはプラセボも使用）による比較試験が行なわれます。
この結果、設定された被験薬の用法・用量・至適用量幅が第Ⅲ相試験にて検証されます。
長期投与試験
第Ⅱ相から第Ⅲ相にかけて長期間（2年間程度の例が多い）にわたって実施されます。長期間の投与が想定される被験薬が本試験の対象となります。
申請・承認後も継続して実施されるケースもあります。長期投与試験においては主として、短期間投与時と比較して、異なる種類の副作用が発現していないか、発現率が増加する副作用はないか、有効性の低下は認められないか、などについて検討します。