標準薬がない病気では、プラセボを使用しなければ新薬が世に出せません
プラセボとは、薬の効果を科学的に検証するための治験で使われる、薬効成分を含まない薬剤のことをいい、具体的には、錠剤では乳糖やでんぷん、注射薬では生理的食塩水などが用いられています。
薬効成分を含んでいないのですが、外観や味は本当の薬とそっくりであることによる暗示効果に病状の自然変動などが加わって、患者さんの病状が改善するケースが少なくありません。これを一般に「プラセボ効果」といいます。
人間は先入観にされやすいものです。治験でも、使用されているのが本当の薬なのかプラセボなのかを知っていると、患者さん自身や医師の先入観が効果の評価に影響する恐れがあります。
それを避けるための手法が、患者さんにも医師にも薬かプラセボなのかがわからないようにして試験を行なう二重盲検試験です。
ただし、プラセボ群の人たちの治療が遅れる可能性があるという倫理的な問題もあります。そのため近年は、プラセボではなく、その病気の標準薬と比較することが多くなっています。また、基本的な治療薬に加えて「治験薬を併用する群」と「プラセボを併用する群」を比較して、参加者が不利益を受けないようにすることもあります。
ただし、標準薬がない病気では、プラセボを使って治験を行なわないと新薬が世に出せません。また、実際に使われている薬との比較試験で「劣っているとはいえないため、ほぼ同等の効果を持つと考えられる」という新薬が承認されることを繰り返していると、効果がない薬が登場する可能性があります。有効な新薬が登場するためにも、プラセボの役割は大きいのです。