有効性と安全性について既存の薬などと比較を行なう第Ⅲ相試験
第Ⅲ相試験は検証的試験とも呼ばれており、100～1000人以上の被験者を対象に、有効性と安全性について既存の薬などと比較を行なう試験です。
通常の医薬品の開発では、第Ⅰ相試験において安全性の確認、薬物動態的検討がなされ、第Ⅱ相試験において適応症と用法・用量の確定、少数例における安全性と有効性の検討がなされ、その後、第Ⅲ相試験に移行します。
第Ⅲ相試験の目的は、被験薬の適応症に対する有効性の証明と確認、安全性の確立、承認取得のための十分な根拠付け、用量反応関係の確立であり、承認申請前の最終段階の試験となります。
本試験では、有効性の確立されている標準薬、あるいはプラセボを対象とした比較検討が行なわれます。これはバイアスをコントロールして質の高い試験結果を得る上で極めて重要です。
例えば、被験薬の投与前後のみでの評価では疾患の自然経過と薬効との鑑別が不可能ですが、複数群をおいて、その一つにプラセボ群を設けることで鑑別が可能になります。これを比較試験といいます。
また、固体やその病態のばらつきを複数群に均等に割り振れば、比較時にはバイアスが相互に打ち消されると期待できます。そのために行なわれるのが無作為化（ランダム化）です。さらに、被験者や評価者の主観的なバイアスを除去するために採用される手法には、盲検化と呼ばれるものがあります。